Um novo medicamento para pacientes adultos com doença de Fabry passou a ter registro autorizado no Brasil. A decisão da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) foi publicada nesta segunda-feira (5).
O produto é o Elfabrio (alfapegunigalsidase), destinado a pessoas que tenham diagnóstico confirmado da doença. O tratamento é feito por reposição da enzima que apresenta deficiência nos pacientes.
A doença de Fabry é genética e rara. A falta da enzima alfa-galactosidase A faz com que uma substância chamada globotriaosilceramida se acumule nas células. Com o passar do tempo, diferentes órgãos podem ser afetados.
Entre as complicações estão problemas nos rins e no coração, alterações no sistema nervoso e problemas relacionados à circulação. Também podem aparecer sintomas como dores nas extremidades, alterações na sensibilidade, lesões na pele, perda auditiva e sintomas gastrointestinais.
O Elfabrio busca substituir a enzima que falta no organismo e auxiliar na eliminação do material acumulado nos tecidos. A aplicação é feita diretamente na veia, por meio de infusão, e o medicamento é indicado para tratamento de longa duração.
O registro foi oficializado pela Anvisa por meio da Resolução nº 3.880/2026, publicada no Diário Oficial da União.